Un défi de santé publique qui tarde à se résoudre

Le défi des maladies rares et orphelines n'a pas été ignoré par les gouvernements. Pleins feux sur les actions entreprises à Québec et à Ottawa.

Ce que fait le gouvernement du Québec

Le Québec ne dispose toujours pas d’un guichet unique où des médecins pourraient trouver un spécialiste de telle ou telle maladie rare. Le Regroupement québécois des maladies orphelines (RQMO) avait demandé la création d’un groupe d’experts en maladies rares lorsque Gaétan Barrette était ministre de la Santé. M. Barette avait acquiescé à cette demande en 2018, mais le Regroupement n’a pas été invité à faire partie du groupe.

Un changement de cap majeur semble s’opérer à Québec. Au cours de la dernière année, l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) a revu son cadre d’évaluation pour les médicaments orphelins traitant les maladies rares.

En outre, la nouvelle ministre de la Santé, Brigitte McCann, n’a pas attendu la publication du rapport du groupe d’experts pour poser certains gestes. En décembre 2018, elle annonçait que les personnes atteintes des types II et III de l’amyotrophie spinale 5q auraient accès au médicament Spinraza, ce que leur avait refusé le D^r Barrette.

Auparavant, seuls les cas de type I donnaient droit à un remboursement. Environ 591 Québécois seraient atteints de cette maladie rare. Le traitement couterait 700 000 $ la première année et 350 000 $ les années suivantes. L’élargissement du remboursement aux types II et III pourrait couter jusqu’à 20 millions de dollars par an, a estimé la ministre.

M^me McCann a justifié cette décision en disant qu’il fallait être sensible à la condition des gens atteints de cette maladie. Son geste a été chaleureusement salué par les familles dont des membres souffrent de l’amyotrophie spinale. La ministre ne s’est pas arrêtée là. À la grande satisfaction du RQMO, elle a approuvé dans les semaines qui ont suivi quatre autres médicaments pour lesquels l’INESSS avait recommandé un refus d’inscription. La ministre a ignoré ces recommandations et les a acceptés.

Autre fait important dont se réjouit Gail Ouellette, fondatrice du RQMO : parmi tous les médicaments qui sont en cours d’évaluation par l’INESSS, cinq ou six sont destinés à traiter les maladies rares. « Je n’ai jamais vu ça en neuf ans. Il y a quelques années, des fabricants ne se donnaient même pas la peine de les faire évaluer tant ils étaient certains du refus. Le contexte a complètement changé », dit-elle avec satisfaction.

À combien pourrait s’élever la facture de tous les médicaments existants pour les maladies rares au Québec ? La fondatrice du RQMO ne dispose pas de chiffres, mais en citant des articles américains, elle croit qu’ils pourraient représenter de 2 à 5 % du budget de tous les médicaments. Il faut toutefois se rappeler qu’il n’existe actuellement que 700 médicaments pour 7 000 maladies et que leur nombre est appelé à se multiplier grâce aux recherches et à l’intérêt des sociétés pharmaceutiques pour ce créneau payant.

Ce qu’Ottawa en pense

Le gouvernement fédéral semble réceptif aux demandes répétées des groupes de patients atteints de maladies rares et des assureurs.

Dans son budget 2019-2020 déposé le 20 mars dernier, Ottawa a annoncé un investissement de 1 milliard de dollars sur deux ans et de jusqu’à 500 millions les années suivantes pour permettre aux Canadiens atteints d’une maladie rare d’accéder aux médicaments couteux dont ils ont besoin.

L’investissement permettrait de créer une stratégie nationale sur les médicaments pour traiter les maladies rares à cout élevé. Dans le cadre de cette stratégie, on recueillerait et évaluerait des données sur ces médicaments, on uniformiserait la prise de décisions et on améliorerait l’accès. Cette stratégie permettrait aussi de négocier les prix avec les fabricants de médicaments et de garantir que les traitements efficaces parviennent aux patients.

Toutefois, il faudra se montrer patients, puisque cette mesure devrait entrer en vigueur en 2022-2023 seulement.