On voit apparaitre de nouveaux médicaments de spécialité qui viennent traiter des maladies moins répandues, mais cruciales pour leur impact sur les régimes collectifs. Entrent dans cette catégorie les traitements coutant moins de 500 $ par mois, mais qui exigent une surveillance clinique plus intensive et un suivi plus étroit de l’adhésion au traitement de la part du patient. Ces produits, injectables ou non, sont souvent disponibles de manière limitée, voire exclusive. Leur administration et leur manipulation sont souvent plus complexes.Des exemples : des produits biologiques couteux (Remicade, Humira, Avastin, Rituxan), de produits anticancéreux oraux (Gleevec, Revlimid, Temodal, Sutent) ou pour traiter la sclérose en plaques (Rebif, Avonex, Copaxone, Gilenya). Il existe dans certains cas un produit biologique ultérieur (PBU) ou biosimilaire, mais contrairement aux génériques qui reproduisent parfaitement la molécule chimique du médicament breveté, l’approbation d’un PBU ne signifie pas toujours qu’il s’agit d’un équivalent thérapeutique du médicament de référence. On le constate pour le Remicade, dont le brevet vient à échéance en 2012, mais pour lequel aucun fabricant de PBU n’a encore déposé de permis.

En 2010, ces médicaments de spécialité représentaient 17,5 % des dépenses en assurance médicament au Canada (17,1 % aux États-Unis). Les trois principales classes thérapeutiques représentaient 62 % de la facture de tous les médicaments de spécialité : la polyarthrite rhumatoïde (38,9 %), la sclérose en plaques (12,6 %) et les anticancéreux (10,2 %). Suivent dans la liste par ordre d’importance les médicaments pour le VIH-sida (7,5 %) et les troubles sanguins (6,3 %). Deux nouveaux médicaments visant à traiter l’hépatite C ont été lancés en 2011. À titre comparatif pour les médicaments traditionnels, la maladie la plus couramment traitée et dont le cout est le plus important est le diabète, qui représente 10,1 % de la facture.

L’utilisation des médicaments de spécialité ira en augmentant, de même que le cout par ordonnance, prévoit Express Scripts, ne serait-ce que par l’augmentation des cas diagnostiqués de maladies qu’ils aident à traiter. De plus, pour les médicaments qui sont rendus à la phase III des essais cliniques, donc au stade de l’approbation par les autorités réglementaires, 39 % sont des médicaments traditionnels et 61 % sont des médicaments de spécialité. Dans ce dernier cas, plus de la moitié des essais cliniques touchent des médicaments anticancéreux. En 2014, on prévoit donc que 60 % des médicaments approuvés par Santé Canada seront pour traiter des maladies plus rares.

Pour les médicaments traditionnels dont le brevet était échu, on voyait généralement l’arrivée du générique dans les jours ou les semaines qui suivaient. On reconnaissait le caractère interchangeable du produit d’une province à l’autre, et il sera vendu bientôt à 25 % ou 35 % du prix du médicament d’origine. Dans le cas des PBU pour les médicaments de spécialité (ou biologiques), la période de disponibilité pourrait être pas mal plus longue, et le prix pourrait équivaloir à 60 %, voire plus que le médicament qu’il remplace.

Cet élément n’est pas négligeable dans la mesure où le générique du Lipitor coute 210 $/an, tandis que les nouveaux médicaments biologiques comme le Simponi ou le Cimzia (20 000 $/an), le Tykerb (16 500 $/6 cycles) ou l’Afinitor (30 000 $/5 mois) sont bien plus couteux, et leur PBU aussi. La facture des médicaments de spécialité continuera d’augmenter de plus de 10 % par année, et ils devraient représenter 25 % de la facture totale des médicaments en 2015.