Le Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB) a publié la plus récente édition de L’observateur des médicaments émergents, qui analyse les médicaments en cours d’évaluation clinique ou en attente d’homologation susceptibles d’obtenir une autorisation de mise en marché au Canada dans l’avenir.

« Les médicaments oncologiques représentaient 40% des médicaments dans toutes les phases des essais cliniques. Les traitements pour les maladies infectieuses et ceux pour les maladies du système nerveux étaient classés aux deuxième et troisième rangs des plus grandes parts des médicaments émergents », indique le CEPMB dans un communiqué de presse annonçant la publication du rapport 2026 (couvrant l’année 2025).

Parmi les autres constats, les médicaments orphelins sont nombreux à être aux stades avancés du processus, représentant 23% de l’ensemble des produits en « phase III » des essais cliniques et 24% de ceux en attente d’homologation. Les médicaments destinés aux troubles métaboliques se distinguent en représentant 5% de l’ensemble des médicaments émergents, mais 13% des produits en attente d’homologation.

« Un médicament est en attente d’homologation lorsque tous les essais cliniques nécessaires sont terminés et que l’homologation ou l’approbation de l’utilisation du médicament est en cours d’examen par un organisme de réglementation », précise l’organisme qui fait partie du portefeuille de la Santé du Canada, mais exécute son mandat de façon indépendante. Un médicament orphelin, quant à lui, est utilisé pour traiter une maladie rare.

« Les nouveaux médicaments indiqués dans le présent rapport sont sélectionnés d’après une revue de la littérature et les résultats des essais cliniques en vue de déterminer si le médicament répond à un besoin thérapeutique non comblé, offre un mécanisme d’action nouveau ou un avantage thérapeutique par rapport aux traitements existants, ou traite une affection grave, explique le CEPMB. Les médicaments mentionnés dans les éditions précédentes sont également examinés et mis à jour en fonction des résultats d’essais cliniques récemment publiés, des nouvelles désignations réglementaires ou d’autres développements pertinents. »

Le rapport fournit également une mise à jour sur les médicaments mentionnés dans l’édition précédente qui ont depuis obtenu une autorisation de mise en marché au Canada, aux États-Unis ou en Europe.

Parmi les 43 médicaments qui figuraient dans la dernière publication du rapport en 2023, 11 ont depuis obtenu une autorisation de mise en marché, 6 ont été retirés à la suite de l’arrêt des essais cliniques et les 26 autres figurent de nouveau sur la liste de cette année, car ils continuent de satisfaire aux critères de sélection du Conseil.

« En août 2025, les nouveaux développements pharmaceutiques à l’échelle mondiale comptaient 10 501 nouveaux médicaments en cours de développement clinique » (à tous les stades), souligne l’organisme.